提起白血病,大家肯定不觉得陌生。打小看电视剧起,癌症、车祸、白血病号称最佳苦情剧三巨头,而白血病更是出场率最高的一位。
过去,由于人们对于白血病的认知并不完善,所以便根据临床症状命名了这一疾病。临床学家发现这一类患者的临床症状主要表现为贫血、感染、出血、浅表淋巴结肿大等特点,常因为严重的感染出血而死亡,同时患者的血液中含有大量异常的白细胞,在显微镜下观察呈现白色,于是便把这种疾病称为白血病。
实际上,白血病是由于人体的造血干细胞恶性克隆引起的一种疾病。它的主要症状有四大临床表现,即贫血、感染、出血、髓外白血病表现。
随着现代医学的发展,白血病已经不能称之为“不治之症”,白血病也有克星。
克星之一:化疗
最早开始,人们最先发明对付白血病的武器便是化疗。白血病的化疗是一个长期的过程,常规化疗方案大部分有效,但化疗杀敌一千,自损八百,正常细胞也会受到影响,导致白血病患者痛不欲生。况且,随着化疗次数增多,也会产生耐药,导致疾病复发。
克星之二:造血干细胞移植
既然体内的造血干细胞恶性克隆导致了疾病,那不如通过静脉输注造血干细胞,重建患者正常造血和免疫系统,就可以帮助患者战胜白血病,这也就是我们常听到的骨髓移植,此外还有脐带血移植、外周造血干细胞移植等。
造血干细胞移植与单纯化疗相比,虽然有明显的优势,但患者还是有可能复发。此外,由于配型成功概率低、移植后早期极易发生各种感染,造血干细胞移植也并非一劳永逸。
克星之三:CAR-T技术
CAR-T细胞(嵌合抗原受体T细胞)治疗是目前肿瘤免疫治疗的“新宠”,它是将患者体内的T细胞取出,在体外进行基因改造,升级成能特异识别肿瘤细胞的T细胞,就像给T细胞装上导航,直接追踪异常的肿瘤细胞并消灭它,从而可以很好的消灭白血病。
2017年,美国FDA批准第一款CAR-T疗法(商品名Kymriah)上市,用于治疗儿童和年轻成人急性淋巴细胞性白血病。
目前国内也有多家公司在不断地研发和升级CAR-T细胞疗法,发挥更好的治疗的效果,同时研究领域也从血液肿瘤向实体肿瘤进发,期待发挥更好的治疗效果。
克星之四:新型免疫疗法
急性髓性白血病(AML)通常进展迅速、对化疗有很强的耐受性、容易复发,患者5年存活时间短,免疫靶向治疗虽然可应用其治疗但是疗效有限。
一项刊登在国际杂志Science Translational Medicine上的研究报告显示,诺丁汉特伦大学的科学家们利用新型技术分析了数百名AML患者骨髓样本中的免疫结构,有望识别出对化疗没有反应但却可能得益于新型免疫疗法(名为flotetuzumab的药物)的AML患者。这样的新研究方向,或许在未来能更好地指导白血病患者的药物治疗。
克星之五:BTK抑制剂
近日,在欧洲血液学协会(EHA)第25届年会上公布了靶向药物Calquence一线单药治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)的II期单臂ACE-001试验结果以及治疗复发或难治性CLL的III期ASCEND试验结果。
研究结果显示:Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年ORR高达97%、治疗复发或难治性CLL患者18个月生存率高达88%。Calquence作为一种强效的BTK抑制剂,有望为CLL患者提供有效的药物选择,提高生活质量。
从目前的数据来看,白血病早已经不是必死的绝症,即使是晚期多次复发的白血病患者,在接受CAR-T细胞治疗后依旧可以获得很高的缓解率,相信随着医疗水平的日渐提高,免疫、靶向多方出动,白血病将渐渐从影视剧本中消失。